骨髓增生异常综合征的治疗方法包括一般治疗、对症治疗、药物治疗、化学药物治疗、手术治疗等。

　　一、一般治疗

　　严重贫血和有出血症状者可输注红细胞和血小板，粒细胞减少和缺乏者应注意防治感染，长期输血致铁超负荷者应去铁治疗。

　　二、对症治疗

　　可考虑使用粒细胞集落刺激因子、促红细胞生成素、雄激素等，能使部分病人造血功能改善。

　　三、药物治疗

　　常见药物：利度胺、来那度胺、阿扎胞苷

　　1、生物反应调节剂：利度胺、来那度胺对伴单纯5q-的骨髓增生异常综合征有较好疗效，ATG、环孢素可用于少部分极低危组骨髓增生异常综合征。

　　2、去甲基化药物：阿扎胞苷、地西他滨能逆转骨髓增生异常综合征抑癌基因启动子DNA过甲基化，改变基因表达，减少输血量，并提高生活质量，延迟向急性髓系白血病转化。

　　四、化学药物治疗

　　对体能状况较好，原幼细胞偏高的骨髓增生异常综合征病人可考虑联合化疗，如蒽环类抗生素联合阿糖胞苷、预激化疗或联合去甲基化药物，部分病人能获一段缓解期。骨髓增生异常综合征化疗后骨髓抑制期长，要注意加强支持治疗和隔离保护。

　　五、手术治疗

　　异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈骨髓增生异常综合征的疗法，相对高危组病人首先应考虑是否适合移植，尤其是年轻、原始细胞增多和伴有预后不良染色体核型者。相对低危组病人伴输血依赖且去甲基化药物治疗无效者，也可考虑在铁负荷降低后行移植。